Un nouveau médicament révolutionnaire pourrait éliminer un risque génétique majeur de maladie cardiaque avec une seule injection. Rencontrez le lepodisiran — une thérapie expérimentale ciblant la lipoprotéine(a), ou Lp(a), une particule de type cholestérol dangereuse qui est presque entièrement contrôlée par vos gènes. Contrairement au cholestérol LDL ("mauvais") ordinaire, les niveaux de Lp(a) ne bougent guère avec le régime, l'exercice ou les statines classiques. Un taux élevé de Lp(a) est un facteur caché des crises cardiaques, des AVC et des maladies de la valve aortique chez des millions de personnes dans le monde. Lors d'essais cliniques préliminaires révolutionnaires (dirigés par des équipes de l'Université de Stanford et de l'UC San Diego), une seule dose de lepodisiran a réduit les niveaux de Lp(a) de manière étonnante de 94 % en moyenne. Encore plus remarquable : la réduction a duré plus d'un an — et chez de nombreux patients, les niveaux sont restés dramatiquement supprimés encore plus longtemps — après juste une ou deux doses. Cette approche "une fois et c'est tout" pourrait complètement transformer la prévention des maladies cardiaques. Au lieu de pilules quotidiennes à vie, les individus à haut risque pourraient n'avoir besoin que de traitements occasionnels. De plus grands essais internationaux sont maintenant en cours pour confirmer si le lepodisiran peut réellement prévenir les crises cardiaques et les AVC chez les personnes ayant un Lp(a) dangereusement élevé. Si cela réussit, cela marquerait l'une des avancées les plus significatives en médecine cardiovasculaire depuis des décennies. [Nissen, S. E., et al. Lepodisiran, un siRNA à durée prolongée ciblant la lipoprotéine(a) : un essai clinique randomisé de phase 1. JAMA]