Un nuevo fármaco revolucionario podría eliminar un importante riesgo genético de enfermedad cardíaca con solo una inyección. Conoce lepodisiran: una terapia experimental que apunta a la lipoproteína(a), o Lp(a), una partícula peligrosa similar al colesterol que está casi completamente controlada por tus genes. A diferencia del colesterol LDL ("malo") normal, los niveles de Lp(a) apenas se ven afectados por la dieta, el ejercicio o las estatinas estándar. Un alto nivel de Lp(a) es un impulsor oculto de ataques cardíacos, accidentes cerebrovasculares y enfermedades de la válvula aórtica en millones de personas en todo el mundo. En ensayos clínicos de fase temprana innovadores (dirigidos por equipos de la Universidad de Stanford y la UC San Diego), una sola dosis de lepodisiran redujo los niveles de Lp(a) en un asombroso 94% de media. Aún más notable: la reducción duró más de un año — y en muchos pacientes, los niveles permanecieron dramáticamente suprimidos incluso más tiempo — después de solo una o dos dosis. Este enfoque de "una sola vez" podría transformar completamente la prevención de enfermedades cardíacas. En lugar de píldoras diarias de por vida, las personas de alto riesgo podrían necesitar solo tratamientos ocasionales. Ahora se están llevando a cabo ensayos internacionales más grandes para confirmar si lepodisiran puede realmente prevenir ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares en personas con Lp(a) peligrosamente elevado. Si tiene éxito, marcaría uno de los avances más significativos en la medicina cardiovascular en décadas. [Nissen, S. E., et al. Lepodisiran, un siRNA de duración extendida dirigido a la lipoproteína(a): un ensayo clínico aleatorizado de fase 1. JAMA]