Devrim niteliğinde yeni bir ilaç, kalp hastalığı için büyük genetik bir riski tek enjeksiyonla ortadan kaldırabilir. Lepodisiran ile tanışın — neredeyse tamamen genleriniz tarafından kontrol edilen tehlikeli kolesterol benzeri parçacık olan lipoprotein(a) veya Lp(a)'yı hedefleyen deneysel bir tedavi. Normal LDL ("kötü") kolesterolden farklı olarak, Lp(a) seviyeleri diyet, egzersiz veya standart statinlerle neredeyse hiç değişmez. Yüksek Lp(a), dünya çapında milyonlarca insanda kalp krizi, felç ve aort kapak hastalığının gizli bir nedenidir. Stanford Üniversitesi ve UC San Diego ekiplerinin öncülüğünde, çığır açan erken faz klinik denemelerinde, tek bir doz lepodisiran Lp(a) seviyelerini ortalama şaşırtıcı bir şekilde %94 oranında düşürdü. Daha da dikkat çekici olanı: bu azalma bir yıldan fazla sürdü — ve birçok hastada seviyeler sadece bir veya iki dozdan sonra dramatik şekilde daha uzun süre bastırılmış kaldı. Bu "bir seferlik yaklaşım" yaklaşımı kalp hastalığı önlemesini tamamen değiştirebilir. Ömür boyu günlük haplar yerine yüksek riskli bireyler sadece ara sıra tedavilere ihtiyaç duyabilir. Lepodisiranın tehlikeli derecede yüksek Lp(a)'ya sahip kişilerde kalp krizi ve felçleri gerçekten önleyip engellemediğini doğrulamak için daha büyük uluslararası denemeler yürütülmektedir. Başarılı olursa, kardiyovasküler tıpta on yılların en önemli ilerlemelerinden biri olacak. [Nissen, S. E. ve ark. Lepodisiran, Bir Uzun Süreli SiRNA Hedefleyen Lipoprotein(a): Faz 1 Randomize Klinik Çalışma. JAMA]