革新的な新薬は、たった一回の注射で心臓病の主要な遺伝リスクを排除する可能性があります。 レポジシランをご紹介します。これは、リポタンパク質(a)、またはLp(a)という、ほぼ遺伝子によって制御される危険なコレステロール様粒子を標的とした実験的な治療法です。 通常のLDL(「悪玉」)コレステロールとは異なり、Lp(a)の値は食事や運動、標準的なスタチンでもほとんど変化しません。高Lp(a)は、世界中の何百万人もの人々に心臓発作、脳卒中、大動脈弁疾患を引き起こす隠れた原因です。 スタンフォード大学とカリフォルニア大学サンディエゴ校のチームが主導した画期的な初期臨床試験では、レポジシランの単回投与でLp(a)レベルが平均94%も驚異的に低下しました。 さらに驚くべきことに、減少は1年以上続き、多くの患者では1回か2回の投与後でもレベルが劇的に抑制されたままでした。 この「ワン・アンド・ダン」アプローチは、心臓病予防を完全に変革する可能性があります。高リスク者は生涯毎日のピルの代わりに、時折の治療で済むこともあります。 現在、レポジシランが危険なほど高いLp(a)を持つ人々の心臓発作や脳卒中を予防できるかどうかを確認するための大規模な国際試験が進行中です。もし成功すれば、心血管医学における数十年ぶりの最も重要な進歩の一つとなるでしょう。 [Nissen, S. E., et al. Lepodisiran, an Extended-Duration siRNA Targeted Lipoprotein(a): 第1相ランダム化臨床試験。ジャマ