Rewolucyjny nowy lek może wyeliminować poważne genetyczne ryzyko chorób serca za pomocą zaledwie jednego zastrzyku. Poznaj lepodisiran — eksperymentalną terapię celującą w lipoproteinę(a), czyli Lp(a), niebezpieczną cząsteczkę podobną do cholesterolu, która jest niemal całkowicie kontrolowana przez twoje geny. W przeciwieństwie do zwykłego cholesterolu LDL ("złego"), poziomy Lp(a) ledwo się zmieniają w wyniku diety, ćwiczeń czy standardowych statyn. Wysokie Lp(a) jest ukrytym czynnikiem ryzyka zawałów serca, udarów mózgu i chorób zastawki aortalnej u milionów ludzi na całym świecie. W przełomowych wczesnych badaniach klinicznych (prowadzonych przez zespoły z Uniwersytetu Stanforda i UC San Diego) pojedyncza dawka lepodisiran obniżyła poziomy Lp(a) o zdumiewające 94% w średniej. Jeszcze bardziej niezwykłe: redukcja utrzymywała się przez ponad rok — a u wielu pacjentów poziomy pozostawały dramatycznie obniżone jeszcze dłużej — po zaledwie jednym lub dwóch zastrzykach. To podejście "jeden i koniec" może całkowicie zmienić profilaktykę chorób serca. Zamiast dożywotnich codziennych tabletek, osoby z wysokim ryzykiem mogą potrzebować tylko okazjonalnych zabiegów. Obecnie trwają większe międzynarodowe badania, aby potwierdzić, czy lepodisiran może rzeczywiście zapobiegać zawałom serca i udarom mózgu u osób z niebezpiecznie podwyższonym Lp(a). Jeśli się powiedzie, będzie to jeden z najważniejszych postępów w medycynie sercowo-naczyniowej od dziesięcioleci. [Nissen, S. E., i in. Lepodisiran, siRNA o przedłużonym działaniu celujący w lipoproteinę(a): Badanie kliniczne fazy 1 z randomizacją. JAMA]