Un nuovo farmaco rivoluzionario potrebbe eliminare un importante rischio genetico per le malattie cardiache con una sola iniezione. Incontra lepodisiran — una terapia sperimentale che mira alla lipoproteina(a), o Lp(a), una pericolosa particella simile al colesterolo che è quasi interamente controllata dai tuoi geni. A differenza del colesterolo LDL ("cattivo") normale, i livelli di Lp(a) non cambiano quasi affatto con dieta, esercizio fisico o statine standard. Un alto livello di Lp(a) è un fattore nascosto che contribuisce a infarti, ictus e malattie della valvola aortica in milioni di persone in tutto il mondo. In studi clinici pionieristici di fase iniziale (guidati da team della Stanford University e della UC San Diego), una singola dose di lepodisiran ha ridotto i livelli di Lp(a) di un sorprendente 94% in media. Ancora più notevole: la riduzione è durata oltre un anno — e in molti pazienti, i livelli sono rimasti drammaticamente soppressi anche più a lungo — dopo solo una o due dosi. Questo approccio "una volta e basta" potrebbe trasformare completamente la prevenzione delle malattie cardiache. Invece di pillole quotidiane per tutta la vita, le persone ad alto rischio potrebbero aver bisogno solo di trattamenti occasionali. Studi internazionali più ampi sono ora in corso per confermare se lepodisiran possa effettivamente prevenire infarti e ictus in persone con Lp(a) pericolosamente elevata. Se avrà successo, rappresenterebbe uno dei progressi più significativi nella medicina cardiovascolare degli ultimi decenni. [Nissen, S. E., et al. Lepodisiran, un siRNA a durata estesa che mira alla lipoproteina(a): uno studio clinico randomizzato di fase 1. JAMA]