Esse bebê é o primeiro a ser curado pelo CRISPR. Há apenas um ano, os médicos não tinham certeza se o bebê KJ Muldoon sobreviveria além da primeira infância. Agora, ele está dando seus primeiros passos com alegria — graças à pioneira terapia gênica CRISPR para paciente único no mundo. KJ foi diagnosticado com uma condição metabólica grave, frequentemente letal, que prejudica processos corporais críticos e carece de qualquer cura padrão. A sobrevivência até a idade adulta é rara para bebês afetados. Em uma atitude ousada, especialistas do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP), em colaboração com pesquisadores da Universidade da Pensilvânia, desenvolveram um tratamento CRISPR personalizado exclusivamente para KJ. Essa terapia tinha como alvo e reparo precisamente a mutação genética específica que causava sua doença. Ao contrário dos ensaios clínicos tradicionais ou dos medicamentos prontos a usar, ele foi desenvolvido e produzido de forma única apenas para ele. O resultado foi transformador. Após quase dez meses de hospitalização, KJ voltou para casa em junho. Ele comemorou seu primeiro aniversário em agosto cercado pela família, em vez de na UTI. Hoje, ele está alcançando marcos de desenvolvimento antes considerados impossíveis: caminhar, prosperar e precisar de intervenção médica muito menos intensiva. Nesta temporada de festas, ele vai aproveitar seu primeiro Natal em casa. O notável progresso de KJ já está influenciando o futuro da medicina. Cientistas estão aplicando os insights do caso dele para criar tratamentos personalizados para outros jovens pacientes com doenças metabólicas hereditárias incomuns. Também gera discussões importantes entre os reguladores sobre a aprovação de tratamentos destinados a uma única pessoa.