Em bé này là người đầu tiên được chữa khỏi nhờ CRISPR. Chỉ một năm trước, các bác sĩ không chắc chắn liệu em bé KJ Muldoon có sống sót qua thời thơ ấu hay không. Giờ đây, cậu bé đang vui vẻ bước những bước đi đầu tiên—nhờ vào liệu pháp gen CRISPR tiên phong dành cho một bệnh nhân trên thế giới. KJ được chẩn đoán mắc một tình trạng chuyển hóa nghiêm trọng, thường gây tử vong, làm suy giảm các quá trình cơ thể quan trọng và không có phương pháp chữa trị tiêu chuẩn nào. Sống sót đến tuổi trưởng thành là điều hiếm gặp đối với những em bé bị ảnh hưởng. Trong một động thái táo bạo, các chuyên gia tại Bệnh viện Nhi Philadelphia (CHOP), hợp tác với các nhà nghiên cứu của Đại học Pennsylvania, đã thiết kế một liệu pháp CRISPR tùy chỉnh dành riêng cho KJ. Liệu pháp này nhắm mục tiêu chính xác và sửa chữa đột biến gen cụ thể gây ra bệnh của cậu. Khác với các thử nghiệm lâm sàng truyền thống hoặc thuốc có sẵn, nó được phát triển và sản xuất độc quyền cho cậu bé. Kết quả thật sự đã thay đổi cuộc sống. Sau gần mười tháng nằm viện, KJ đã về nhà vào tháng Sáu. Cậu đã kỷ niệm sinh nhật đầu tiên vào tháng Tám bên gia đình, thay vì trong phòng chăm sóc đặc biệt. Hôm nay, cậu đang đạt được những cột mốc phát triển mà trước đây được coi là không thể: đi bộ, phát triển tốt, và cần ít can thiệp y tế hơn. Mùa lễ này, cậu sẽ tận hưởng Giáng sinh đầu tiên ở nhà. Tiến bộ đáng kinh ngạc của KJ đã ảnh hưởng đến tương lai của y học. Các nhà khoa học đang áp dụng những hiểu biết từ trường hợp của cậu để tạo ra các liệu pháp tùy chỉnh cho những bệnh nhân trẻ khác mắc các bệnh chuyển hóa di truyền hiếm gặp. Điều này cũng thúc đẩy các cuộc thảo luận quan trọng giữa các nhà quản lý về việc phê duyệt các liệu pháp được thiết kế cho chỉ một cá nhân.