To dziecko jest pierwszym, które zostało wyleczone dzięki CRISPR. Zaledwie rok temu lekarze nie byli pewni, czy niemowlę KJ Muldoon przeżyje do wczesnego dzieciństwa. Teraz radośnie stawia swoje pierwsze kroki — dzięki pionierskiej terapii genowej CRISPR dla jednego pacjenta na świecie. KJ zdiagnozowano z ciężką, często śmiertelną chorobą metaboliczną, która upośledza kluczowe procesy w organizmie i nie ma żadnego standardowego leczenia. Przeżycie do dorosłości jest rzadkie w przypadku dotkniętych nią niemowląt. W odważnym posunięciu specjaliści z Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), we współpracy z badaczami z Uniwersytetu Pensylwanii, opracowali niestandardowe leczenie CRISPR wyłącznie dla KJ. Ta terapia precyzyjnie celowała w i naprawiała konkretną mutację genetyczną powodującą jego chorobę. W przeciwieństwie do tradycyjnych badań klinicznych czy gotowych leków, została unikalnie opracowana i wyprodukowana tylko dla niego. Efekt był transformujący. Po prawie dziesięciu miesiącach hospitalizacji, KJ wrócił do domu w czerwcu. Swoje pierwsze urodziny obchodził w sierpniu w otoczeniu rodziny, a nie na oddziale intensywnej terapii. Dziś osiąga kamienie milowe rozwojowe, które wcześniej uważano za niemożliwe: chodzi, rozwija się i wymaga znacznie mniej intensywnej interwencji medycznej. W te święta po raz pierwszy spędzi Boże Narodzenie w domu. Niezwykły postęp KJ już wpływa na przyszłość medycyny. Naukowcy wykorzystują wnioski z jego przypadku, aby stworzyć dostosowane terapie dla innych młodych pacjentów z rzadkimi dziedzicznymi chorobami metabolicznymi. To również wywołuje istotne dyskusje wśród regulatorów na temat zatwierdzania terapii zaprojektowanych dla tylko jednego indywidualnego pacjenta.