Este bebé es el primero en ser curado por CRISPR. Hace solo un año, los médicos no estaban seguros de si el infante KJ Muldoon sobreviviría más allá de la primera infancia. Ahora, está dando sus primeros pasos con alegría, gracias a la pionera terapia génica CRISPR para un solo paciente en el mundo. KJ fue diagnosticado con una grave condición metabólica, frecuentemente letal, que afecta procesos corporales críticos y carece de una cura estándar. La supervivencia hasta la adultez es rara para los infantes afectados. En un movimiento audaz, especialistas del Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP), en colaboración con investigadores de la Universidad de Pensilvania, diseñaron un tratamiento CRISPR personalizado exclusivamente para KJ. Esta terapia apuntó y reparó con precisión la mutación genética específica que causaba su enfermedad. A diferencia de los ensayos clínicos tradicionales o los medicamentos estándar, fue desarrollada y producida únicamente para él. El resultado ha sido transformador. Después de casi diez meses hospitalizado, KJ regresó a casa en junio. Celebró su primer cumpleaños en agosto rodeado de su familia, en lugar de estar en cuidados intensivos. Hoy, está alcanzando hitos de desarrollo que antes se consideraban imposibles: caminar, prosperar y requiriendo mucha menos intervención médica intensiva. Esta temporada navideña, disfrutará de su primera Navidad en casa. El notable progreso de KJ ya está influyendo en el futuro de la medicina. Los científicos están aplicando los conocimientos de su caso para crear tratamientos personalizados para otros jóvenes pacientes con enfermedades metabólicas hereditarias poco comunes. También provoca discusiones vitales entre los reguladores sobre la aprobación de terapias diseñadas para un solo individuo.