Toto dítě je první, které bylo vyléčeno pomocí CRISPR. Ještě před rokem si lékaři nebyli jisti, zda kojenec KJ Muldoon přežije rané dětství. Nyní s radostí dělá své první kroky – díky průkopnické genové terapii CRISPR pro jednoho pacienta na světě. KJ byla diagnostikována s vážným, často smrtelným metabolickým onemocněním, které narušuje kritické tělesné procesy a postrádá jakoukoli standardní léčbu. Přežití do dospělosti je u postižených kojenců vzácné. V odvážném kroku specialisté z Dětské nemocnice ve Filadelfii (CHOP) ve spolupráci s výzkumníky z University of Pennsylvania navrhli speciální CRISPR léčbu výhradně pro KJ. Tato terapie přesně cílila a opravila konkrétní genetickou mutaci způsobující jeho nemoc. Na rozdíl od tradičních klinických studií nebo běžně dostupných léků byl tento přístroj vyvinut a vyroben výhradně pro něj. Výsledek byl transformační. Po téměř deseti měsících hospitalizace odešla KJ v červnu domů. Své první narozeniny oslavil v srpnu obklopen rodinou, místo aby byl na jednotce intenzivní péče. Dnes dosahuje vývojových milníků, které byly dříve považovány za nemožné: chůze, prosperace a vyžaduje mnohem méně intenzivní lékařské zásahy. Letos o svátcích si užije své první Vánoce doma. Pozoruhodný pokrok KJ již ovlivňuje budoucnost medicíny. Vědci využívají poznatky z jeho případu k vytváření individuálních léčebných metod pro další mladé pacienty s neobvyklými dědičnými metabolickými onemocněními. Také vyvolává důležité diskuse mezi regulátory o schválení terapií určených pouze pro jednu osobu.