Brådskande fråga: Känner någon till en neurovetenskaplig kliniker i New Hampshire som är villig att hjälpa till att behandla ett spädbarn med en sällsynt, förödande genetisk hjärnsjukdom med en experimentell antisense-oligonukleotid (ASO)-terapi enligt NH:s nya lag om rätten att försöka (gällande 1 januari 2026)? Mutationen verkar på ett dominant-negativt sätt och försämrar neurotransmissionen allvarligt. Utan ingripande står hon inför en djup neurologisk utvecklingsförsämring. Varma introduktioner uppskattas mycket – var snäll och skicka ett DM!