Pilne zapytanie: Czy ktoś zna klinicystę neurobiologa w New Hampshire, który byłby gotów pomóc w leczeniu niemowlęcia z rzadkim, wyniszczającym genetycznym zaburzeniem mózgu, stosując eksperymentalną terapię oligonukleotydami antysensownymi (ASO) na mocy nowego prawa Right to Try w NH (obowiązującego od 1 stycznia 2026)? Mutacja działa w sposób dominująco-negatywny, poważnie upośledzając neurotransmisję. Bez interwencji czeka ją głęboki spadek rozwoju neuropsychicznego. Ciepłe wprowadzenia będą bardzo doceniane - proszę o wiadomość prywatną!