Acil soru: New Hampshire'da NH'nin yeni Deneme Hakkı yasası kapsamında (1 Ocak 2026'da geçerli olan) deneysel antisens oligonukleotid (ASO) tedavisiyle nadir ve yıkıcı genetik beyin bozukluğu olan bir bebeğin tedavisine yardım etmeye istekli olan biri var mı? Mutasyon baskın-negatif bir şekilde etki eder ve nörotransiletimi ciddi şekilde bozar. Müdahale olmadan, derin bir nörogelişimsel gerileme ile karşı karşıya. Sıcak girişler için çok teşekkür ederim - lütfen DM!