La comunità dei pazienti e degli attivisti per la distrofia muscolare di Duchenne mantiene una terapia genica e diversi farmaci sul mercato statunitense, impedendo alla FDA di intraprendere azioni, nonostante i fallimenti delle sperimentazioni cliniche di conferma che mostrano assenza di efficacia e sicurezza discutibile. La comunità dei pazienti e degli attivisti per la malattia di Huntington non riesce nemmeno a convincere la FDA a consentire la presentazione di una terapia genica, nonostante una sperimentazione clinica positiva.