Pacienti a advokační komunita pacientů s Duchenneovou svalovou dystrofií udržují na americkém trhu genovou terapii a několik léků, čímž brání FDA v akci, přestože neúspěšné potvrzující klinické studie neprokázaly žádnou účinnost a bezpečnost je pochybná. Pacienti s Huntingtonovou chorobou a komunita obhájců nedokážou přesvědčit FDA, aby povolila podání genové terapie, přestože klinická studie byla pozitivní.